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萊斯大的布朗工程學(xué)院是非常出名的，誕生過很多科研成果，最近萊斯大學(xué)又獲得了新的資助金，由美國國立衛(wèi)生研究院發(fā)放，用來開發(fā)鐮狀細(xì)胞疾病新療法！
萊斯大學(xué)的Foyt家庭生物工程學(xué)教授，化學(xué)和材料科學(xué)與納米工程學(xué)教授鮑剛(Gang Bao)獲得了為期四年的R01贈款，價值245萬美元。該贈款將由國家心臟，肺和血液研究所管理。
這將有助于布朗工程學(xué)院研究基于CRISPR-Cas9的SCD患者造血干/祖細(xì)胞(HSPC)中的β-珠蛋白基因編輯結(jié)果，包括使用下一代測序工具對染色體進行定量重排并評估患者誘發(fā)β地中海貧血的風(fēng)險。
鐮狀細(xì)胞病是一種痛苦的遺傳病，通常是致命的，它影響著全世界約10萬美國人和數(shù)百萬人。
血紅蛋白亞基β(也稱為β-珠蛋白)中的單個突變會迫使正常的盤狀紅細(xì)胞變硬并呈現(xiàn)特征性的“鐮狀”形狀。這些細(xì)胞會損壞血管壁并凝結(jié)小血管，從而停止向組織輸送氧氣。
在他的實驗室正在進行的許多項目中，治愈鐮狀細(xì)胞疾病多年來一直是寶的頭等大事，早在他2015年加入賴斯之前。
最近的一項研究表明，基于CRISPR-Cas9的SCD患者HSPC細(xì)胞的編輯具有修復(fù)它們的能力，因此從它們分化出來的細(xì)胞沒有疾病表型的跡象。
但是，并非所有的HSPC都可以糾正鐮狀突變。一些顯示被Cas9切割，但沒有取代突變序列，而其他則根本沒有編輯。
鮑說，平均來說，來自患者的HSPC中有25%是經(jīng)過基因校正的，供體DNA已插入基因組中?！暗谴蠹s有45%的細(xì)胞表現(xiàn)出切割，但供體DNA沒有整合，而且總有一部分沒有切割?！?/p>
Bao發(fā)現(xiàn)，HSPC切割后的血細(xì)胞僅顯示胎兒血紅蛋白水平升高，這對患者有益。但是，這種現(xiàn)象的機理仍然難以捉摸。
研究人員還希望確保CRISPR-Cas9編輯不會導(dǎo)致β地中海貧血，這是一種減少血紅蛋白生成的血液疾病。
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